האישור ניתן על סמך תוצאות ראשוניות של מחקר KN 811, מחקר פאזה 3 כפול סמיות, קו טיפול ראשון לחולי אדנוקרצינומה של קיבה או GEJ חיובי ל-HER2, המשווה בין שתי זרועות טיפול:
כימותרפיה על בסיס פלטינום+פלואורופירימידינים (ציס+5FU או אוקסליפלטין+קפציטבין) עם טרסטוזומאב/פלצבו. למחקר גויסו 962 חולים. תוצאות ביניים של 264 חולים הראו שיעור תגובה ORR של 74% בזרוע טרסטוזומאב מול 52% בזרוע פלצבו (P<0.0001). חציון משך התגובה (Med DOR) היה 10.6 חודש בזרוע טרסטוזומאב מול 9.5 חודש בזרוע פלצבו.
ההחלטה נתמכה גם בשני מחקרים קטנים נוספים: מחקר פאזה 2 על 37 חולים שטופלו קו ראשון בתשלובת פלטינום+פלואורו+טרסטוזומאב שהשיג את ה-Primary end point של PFS: נצפה 70% PFS ב-6 חודשים.
מחקר PANTHERA פאזה 1b/2 על 43 חולים שטופלו קו ראשון בכימותרפיה+טרסטוזומאב והראה ORR 76.7%, חציון PFS 8.6 חודשים, חציון OS 19.3 חודשים.
למרות שמדובר בתוצאות מוקדמות וחלקיות מאוד קיבלה האינדיקציה אישור מזורז של ה FDA.